Un proyecto de tratamiento para niños con leucemia liderado por investigadores de La Paz obtiene evidencia preclínica

El equipo de investigación del Hospital Universitario La Paz, liderado por el Jefe de Servicio de la Unidad de Hematooncología Infantil, Antonio Pérez, ha obtenido la evidencia preclínica necesaria sobre la eficacia de la terapia con células efectoras que expresan el NKG2D-CAR en pacientes pediátricos con leucemia aguda y leucemia mielomonocítica juvenil, tanto en ensayos 'in vitro' como en un modelo 'in vivo',

Se trata de un tratamiento celular adoptivo "muy prometedor" al que la Fundación Unoentrecienmil concedió su V Beca de Investigación, dotada con 100.000 euros. Así las cosas, durante el primer trimestre de 2021, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) inspeccionará tanto la instalación de fabricación como el proceso productivo para comenzar con la terapia en pacientes pediátricos con leucemia.

SEIS MESES DE RETRASO DEBIDO A LA PANDEMIA

Como explican desde la fundación, el avance de esta investigación se sucede en un marco en el que la Covid-19 "ha supuesto un obstáculo" al que también se han tenido que enfrentar numerosas organizaciones y fundaciones en España. Según un estudio llevado a cabo por Unoentreciemil, en colaboración con 12 investigadores, "las consecuencias de la pandemia resultan tan devastadoras que el camino para presentar la cura de la leucemia infantil se pospone un plazo mínimo de seis meses más, tras la paralización de los trabajos de investigación por el coronavirus, ante la necesidad urgente de volver a situarse en el punto en el que se encontraban antes de la pandemia".

De esta forma, a pesar de las circunstancias, las noticias sobre los avances en el tratamiento con células efectoras que expresan el NKG2D-CAR "llenan de esperanza a todas las personas que luchan día a día por encontrar una cura contra una enfermedad que diagnostican a más de 300 niños al año en España", afirman desde Unoentrecienmil.

De esta manera, este proyecto se centra en dos objetivos principales: desarrollar y validar un método de producción de linfocitos T con memoria al receptor NKG2D, CD45RA-NKG2DCAR+, así como la búsqueda de las dosis y evaluación de la seguridad de este tratamiento en un ensayo clínico Fase I.

"Con la concesión de la II y la V Beca de la Fundación Unoentrecienmil, hemos podido seguir desarrollando un proyecto muy importante en la investigación de la leucemia infantil. Gracias a su colaboración seguimos en el camino hacia esta nueva terapia que queremos llevar pronto a pacientes" declara Antonio Pérez.

Tras la concesión de su VII Beca el pasado julio, y desde el lanzamiento de su primera beca en 2014, Unoentrecienmil ha destinado más de 1.400.000 euros a la investigación de la leucemia infantil para conseguir encontrar su curación.

"Contar con Antonio Pérez, uno de los mejores investigadores en España, para acortar el camino hacia la curación de la leucemia infantil es muy importante para nosotros", manifiestan desde la fundación.

Unoentrecienmil trabaja "en primera línea de investigación" con equipos profesionales, tanto a nivel nacional como europeo, para conseguir un futuro para los pequeños que padecen esta enfermedad. "Los buenos resultados obtenidos de los ensayos 'in vitro' y en el modelo en vivo hacen confiar en que cada vez estamos más cerca de encontrar la cura y reafirman la importancia de la investigación, sin ella no conseguiremos cambiar las estadísticas", afirma la directora general de la Fundación Unoentrecienmil, Elena Huarte-Mendicoa.