Identifican una molécula que marca una "nueva y prometedora diana terapéutica" para la regeneración muscular

El grupo de investigación ‘Miogenesis Cardíaca y Esquelética: Regeneración Muscular’ de la Universidad Jaén (UJA) ha identificado una subpoblación de células madre musculares que expresan una misma molécula implicada en los procesos de regeneración muscular. Este hallazgo podría permitir desarrollar nuevas terapias y tratamientos más efectivos que los actuales para tratar diversas enfermedades y lesiones musculares. Los resultados de esta investigación han sido publicados recientemente en la prestigiosa revista científica internacional ‘Molecular Therapy’.

La catedrática de Biología Celular y responsable del grupo, Amelia Aránega, explica que la investigación que dirige desde la UJA estaba centrada en la Distrofia Muscular de Duchenne, una enfermedad neuromuscular considerada como ‘enfermedad rara’ que tiene efectos muy dramáticos para los que la padecen. “Esta enfermedad se da sólo en los varones porque está ligada al cromosoma X y los que la padecen manifiestan alteraciones motoras muy tempranas y acaban en silla de ruedas en la adolescencia, la mayoría muere alrededor de los 20 o 30 años”. La investigadora explica que esta enfermedad se debe a la mutación de una proteína, la distrofina, que es la que se encarga de mantener la integridad de la fibra muscular cuando el músculo se contrae. “Si esta proteína no está o se ve dañada, cada vez que el músculo se contrae se produce un gran deterioro en la fibra muscular hasta que acaba por romperse”, matiza.

Amelia Aránega señala que la distrofina está presente tanto en la propia fibra muscular, como en unas células madre del músculo a las que se las reconoce como células satélite. Dichas células son las que ayudan a regenerarse al músculo cuando sufre algún daño. “Si la distrofina no está presente en estas células, éstas no tienen capacidad para producir la cantidad necesaria de progenitores para que se produzca la regeneración muscular”. La investigadora de la UJA recalca que en el caso de la Distrofia Muscular de Duchenne se da la ausencia o falta de esta proteína tanto en la fibra muscular como en las células satélite, lo que hace que sus efectos sean más devastadores para los que la padecen.

En este contexto, el grupo de la Universidad de Jaén ha conseguido identificar un determinado porcentaje de células satélite que expresan una molécula (micro-RNA) que puede ser clave para tratar no sólo esta enfermedad, sino muchas otras enfermedades y lesiones de tipo muscular. La investigadora explica que al inhibir esta molécula en un grupo de ratones han observado que el músculo se regeneraba mucho mejor, lo que evidencia que la inhibición de este micro-RNA incrementa el proceso de regeneración muscular. “Esto es algo que hemos demostrado también in vitro en células humanas”, añade. Esto supone un gran avance en el ámbito de la terapia molecular, ya que no sólo sirve para tratar la Distrofia de Duchenne, sino un gran número de enfermedades o lesiones que afectan a la regeneración muscular.

La inhibición de esta molécula, por lo tanto, ofrece una nueva diana terapéutica que se basa en la terapia molecular, y que plantea numerosas ventajas frente a las terapias génicas (que actúan directamente sobre los genes). “Los micro-RNA son una esperanza terapéutica para el futuro, y no sólo para esta enfermedad, sino en general”, subraya la investigadora. Hasta el momento el equipo científico de la UJA ha desarrollado una patente internacional en Estados Unidos para materializar estos resultados, y está trabajando actualmente con el Instituto Químico de Sarrià (Barcelona) para desarrollar un nuevo compuesto que inhiba a esta molécula.

Amelia Aránega destaca que es un trabajo de investigación largo pero lleno de motivación, y destaca el apoyo de la Oficina de Transferencia de Resultados de la Investigación (OTRI) de la UJA para ayudar a conseguir las patentes, y de la Asociación Duchenne Parent Project España en la financiación de la investigación.