Constatan la eficacia de un fármaco contra la obesidad de una enfermedad rara

Investigadores del CIBER de Obesidad y Nutrición (CIBEROBN) han confirmado que el Setmelanotide, un fármaco en estudio para formas de obesidad severa, logra una pérdida de peso significativa en pacientes con síndrome de BardetBiedl, un trastorno genético raro.

Los resultados de la investigación se han publicado en la revista científica Lancet Diabetes Endocrinology.

El síndrome de BardetBiedl afecta a muchos sistemas del cuerpo y puede causar problemas de visión, de riñón y de aprendizaje.

Los pacientes con este síndrome presentan obesidad grave de inicio precoz, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo.

La investigación internacional, en la que han participado científicos del CIBEROBN en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, respalda el empleo de este fármaco y proporciona evidencias científicas para su aprobación como primera elección para tratar la obesidad y la hiperfagia en los pacientes con el síndrome de Bardet-Biedl.

El estudio, realizado en Canadá, Estados Unidos, Francia, Reino Unido y España, incluyó 38 pacientes de seis años en adelante diagnosticados de síndrome de Bardet-Biedl o síndrome de Alström y obesidad.

Los pacientes recibieron setmelanotida o placebo durante 52 semanas (al tratarse de enfermedades raras, este estudio es uno de los más grandes hechos hasta la fecha).

Los resultados han demostrado "que este medicamento es realmente una terapia efectiva para el tratamiento de uno de los trastornos genéticos de la obesidad, el síndrome de Bardet-Biedl", comenta el investigador del Hospital Niño Jesús y coautor del estudio, Jesús Argente.