Una investigación de la UEX propone una herramienta para acelerar el desarrollo de las terapias en la ELA

Un grupo de investigadores liderados por Francisco de Asís Iñesta Vaquera ha publicado un estudio basado en la investigación de biomarcadores tempranos y el desarrollo de modelos preclínicos para la Esclerosis Lateral Amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a la coordinación neuromotora.

Estos científicos han generado un nuevo modelo de ratón transgénico que expresa una molécula reportera cuando se acumula una proteína concreta, la TDP-43, un proceso común en muchos casos de ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.

Este reportero tiene la particularidad de que se expresa antes de la aparición de síntomas clínicos importantes. Por tanto, constituye un biomarcador de detección precoz de la enfermedad, según concluye la investigación, ya que esta herramienta preclínica basada en modelo de ratones reporteros avisa de la acumulación temprana de la proteína TDP-43.

“Estos resultados nos ayudan primero a comprender mejor el origen de la enfermedad de ELA o de neuropatías que cursan por la acumulación de proteínas TDP-43

Francisco de Asís Iñesta Vaquera

Investigador principal

Además, este biomarcador tiene la ventaja de que se puede medir fácilmente en el laboratorio, sin necesidad de esperar a fenotipos avanzados de la enfermedad en los ratones, por lo que también favorece los ensayos preclínicos de nuevos tratamientos de ELA u otras enfermedades neurodegenerativas. Este proceso será clave para la transición de nuevas terapias a las fases posteriores de ensayos clínicos de fármacos en personas, según describe el biólogo de la UEx.