Así funciona la terapia que corrige defectos genéticos que causan enfermedades: "Curó a diez 'niños burbuja'"

La revista 'Nature Comunications' acaba de publicar un trabajo que puede ser clave para ese futuro que parecía de ciencia ficción, el de la medicina personalizada. Esa posibilidad cada vez está más al alcance de nuestras manos. Esteban Pérez Almeida, director médico de COPE, explica en La Linterna en qué consiste este estudio: “Este trabajo está basado en la Terapia Génica, que consiste en insertar un gen funcional en las células de un enfermo para corregir el defecto genético causante de la patología. Se actúa directamente sobre ese gen anómalo y lo que se hace es tratarlo directamente a él, corrigiendo la secuencia dañina del gen”.

“Si la Terapia Génica nos suena a ciencia ficción, este estudio va más allá y ya nos parece alucinante”, advierte el doctor explicando que el problema en determinadas patologías era el introducir las herramientas necesarias para ese cambio genético en la célula, “y estos investigadores lo que han hecho es aprovecharse de un vehículo muy especial de transporte, los bacteriófagos, que son unos virus que infectan a las bacterias, pues bien, en esta investigación lo que se ha hecho es utilizar un bacteriófago especialmente diseñado para cargarlo de las nanopartículas necesarias que entraran en las células humanas y una vez allí realizar la tarea específica de editar genéticamente y tratar la enfermedad remodelando el genoma que en este modelo experimental ha sido la distrofia muscular”.

¿Qué otros avances tiene la Terapia Génica?

Uno de los avances más recientes de la Terapia Génica se ha publicado hace tan solo unos meses en el 'N.E.J. Of Medicine' para los llamados niños burbuja -niños tienen que estar totalmente aislados por haber nacido sin un sistema inmune funcional- y consiste en el “primer tratamiento con terapia génica que había curado a diez de estos niños”.

Esteban Pérez Almeida cuenta que “también se usa con éxito en el tratamiento de enfermedades hereditarias como la hemofilia o la anemia de células falciformes”. Pero no solo se emplea en pacientes con trastornos genéticos, sino que su uso se ha extendido a otros campos como el oncológico en donde, por ejemplo, se usa para tratar la leucemia.

Para finalizar, el abanico de tratamientos se amplía a otras patologías como la artritis reumatoide o infecciosas como el SIDA, en donde se usa asociada al tratamiento antiviral. “Como puedes ver, son grandes ventanas que se nos están abriendo a la esperanza y de las que en muchos casos no damos la suficiente difusión”, sentencia.