Arranca un proyecto para desarrollar una nueva tecnología que permita editar las células

Desarrollar nuevas herramientas de edición celulares que permita omitir o reorganizar la información almacenada en el ADN para comprender su biología y poder abordar enfermedades hasta ahora "intratables" es el objetivo del proyecto internacional UNLEASH, que comenzó el pasado 1 de junio con la participación del Centro de Regulación Genómica (CRG) de Barcelona.

El proyecto, que cuenta con una financiación de 10,2 millones de euros del Consejo Europeo de Investigación (ERC) y del UK Research and Innovation (UKRI), durará seis años y pretende poder controlar la maquinaria de las células con precisión molecular y, con ello, revolucionar la investigación biomédica para tratar enfermedades humanas.

Los investigadores saben que las células usan herramientas de edición para intercambiar, omitir o incluir segmentos específicos de ADN en el ARN mensajero, una capacidad que les permite alterar la expresión génica o crear versiones ligeramente diferentes de una proteína con funciones únicas.

Los humanos tienen unos 20.000 genes en sus genomas, pero las células pueden producir muchas más proteínas que el número de genes disponibles para adaptarse a entornos cambiantes y llevar a cabo funciones más complejas.

Según los científicos del CRG, para acelerar el descubrimiento de dianas terapéuticas para enfermedades que antes se consideraban intratables necesitan nuevas herramientas y métodos experimentales para estudiar los mecanismos biológicos subyacentes en las células, y con este proyecto quieren identificar y desarrollar nuevas moléculas pequeñas que eventualmente puedan funcionar como fármacos.

"Las herramientas de edición de video incluyen cientos de botones, que van desde reproducir, pausar o avanzar rápidamente hasta funciones más avanzadas. Nuestro primer paso es descubrir el equivalente de estas funciones disponibles para las células, de modo que sepamos de qué son capaces. El siguiente paso es descubrir cómo presionar los botones para que podamos manipular la herramienta de edición con fines terapéuticos", ha puesto como ejemplo el investigador del CRG Juan Valcárcel.

El proyecto combinará la experiencia complementaria en los grupos de investigación de David Gray y Angus Lamond (Universidad de Dundee), Michael Sattler (Helmholtz Munich) y Juan Valcárcel empleando un enfoque interdisciplinario que combina métodos químicos, estructurales, celulares y de biología de sistemas, junto con enfoques computacionales de aprendizaje profundo.