La Lucha de Abril:"la cura de mi hija es posible pero no tenemos el dinero para pagarla"

Abril es una niña de 8 años que sufre paraplejia espástica de tipo 52 (SPG52). Una enfermedad ultrarara que comparte con otros 2 niños en España y que sólo tienen 50 personas en todo el mundo. Demasiado pocas para que gobiernos y farmacéuticas se interesen e inviertan dinero para la investigación. Es lo que acostumbra a pasar con las enfermedades raras, que son tan minoritarias que cuesta mucho encontrar tratamientos y una posible cura. 

Por eso, al final son las familias las que se ven obligadas a moverse para encontrar financiación. La familia de Abril fundó la ONG La Lucha de Abril y ha conseguido recaudar medio millón de euros gracias a una campaña de mecenazgo que ha permitido que la UAB investigue una terapia génica para tratar la paraplejia espástica de tipo 52 que sufre Abril. El resultado no podía ser más esperanzador. Se ha probado en animales y no sólo ha conseguido frenar el avance de la enfermedad, sino que también se han observado mejoras significativas a nivel físico y cognitivo. "Este es un paso crucial que no acerca a la posibilidad real de una terapia génica eficaz". 

una terapia esperanzadora

La historia esta investigación está profundamente ligada a la lucha de familias como la de Abril, y al apoyo de miles de personas que han contribuido con más de 500.000 euros a la financiación de este proyecto.

El equipo de investigación de la UAB ha finalizado ya los primeros ensayos preclínicos del tratamiento, hechos en neuronas derivadas de células madre de Abril. Los resultados muestran que la terapia ha corregido un mecanismo de comunicación neuronal alterado en la enfermedad y ha mejorado la capacidad de movimiento y de aprendizaje de los ratones con SPG52.

"Son resultados positivos, que nos alientan a seguir avanzando con la investigación y confiar en que podremos ayudar a los pacientes a ganar calidad de vida, al mejorar su autonomía y su capacidad de memoria y aprendizaje". El tratamiento también mejora significativamente la coordinación motora de los animales. 

Los investigadores están planificando el diseño de llos estudios de seguridad y toxicidad, como paso previo a solicitar un futuro ensayo clínico a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

no habría investigación sin solidaridad

Hasta ahora, el coste total de la investigación, desde que empezó en 2020, ha sido de 500.000 euros, que se han obtenido gracias a la campaña de mecenazgo que la UAB tiene en marcha. El mecenazgo, en que han participado más de 1.700 donantes, tiene como colaborador principal la asociación La Lucha de Abril, creada por sus padres precisamente para recaudar fondos para la investigación.

"El estudio de terapias para las enfermedades ultrarraras requiere de una gran inversión económica que no suelen asumir las empresas del sector de la salud ni las administraciones públicas por su baja incidencia en la población. Contar con la solidaridad de la sociedad es prácticamente el único recurso para abordar la investigación".

La dotación necesaria para las próximas etapas de la investigación se cifra en otros 500.000 euros, por lo que la campaña de mecenazgo continúa activa. Jesús Merino, el padre de Abril, asegura que han llamado y siguen llamando a muchas puertas pero que "es muy difícil que te hagan caso cuando explicas que la enfermedad sólo afecta a 3 niños en España".

Si ahora mismo estas familias dispusieran del dinero necesario, en un año podrían comenzar los ensayos, las pruebas con los propios enfermos y, si se confirman los buenos resultados, sería posible frenar el avance de la enfermedad. Como padre, Jesús reconoce que "es muy duro saber que existe una posible solución para tu hija pero que no es viable porque no tienes el dinero suficiente. Es así de triste, tienes que aceptarlo, superarlo, digerirlo y seguir trabajando".

El padre de Abril hace un llamamiento para que todas las personas que puedan, colaboren en esta investigación. Se puede hacer a través de la página web de la ONG La Lucha de Abril, o de sus redes sociales.